Gli scienziati di Cambridge hanno dimostrato un nuovo metodo per combattere potenzialmente una forma di leucemia prendendo di mira gli enzimi iperattivi che possono portare alla malattia. Se i risultati dei test sui topi raggiungessero gli esseri umani, potrebbe essere il primo di una nuova classe di farmaci antitumorali.
La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo con una prospettiva generalmente cupa. Colpisce un tipo di cellule staminali chiamate mieloblasti, che si ritiene si differenzino in globuli bianchi chiamati mieloidi. Ma nei pazienti con LMA, i mieloblasti si congelano in uno stato immaturo e iniziano ad accumularsi nel midollo osseo.
In studi recenti, i ricercatori hanno scoperto uno dei percorsi che porta a questa malattia. La produzione di proteine è codificata nel DNA delle cellule e gli enzimi la trascrivono in RNA e la usano per produrre proteine secondo necessità. È stato scoperto che un certo enzima noto come METTL3 è sovraespresso in pazienti con leucemia mieloide acuta, determinando lo sviluppo e la progressione della malattia.
In un nuovo studio, il team di Cambridge ha identificato una molecola chiamata STM2457 che può inibire METTL3. Questo potrebbe aprire un modo completamente nuovo per trattare non solo la leucemia mieloide acuta, ma altri tumori che iniziano con enzimi regolati in modo improprio.
Le proteine sono essenziali per il funzionamento del nostro corpo e sono prodotte in un processo che prevede la traduzione del nostro DNA in RNA utilizzando enzimi, afferma il professor Toni Kuzaridis, autore principale dello studio.
A volte questo processo può andare storto con conseguenze potenzialmente devastanti per la salute umana. Fino ad ora, nessuno ha considerato questo importante processo come un modo per combattere il cancro. Questo è l'inizio di una nuova era nella terapia del cancro.
Per testare questo, un team di scienziati ha coltivato cellule tumorali in un laboratorio prelevate da pazienti con leucemia mieloide acuta e le ha trattate con STM2457. Naturalmente, il farmaco ha fermato significativamente la diffusione e la crescita del cancro e alla fine li ha uccisi.
I ricercatori hanno poi trapiantato queste cellule nei topi. In essi sono stati osservati benefici simili: la diffusione e la crescita delle cellule tumorali è rallentata ei topi sono vissuti più a lungo dei controlli. Anche il numero di cellule cancerose nel midollo osseo e nella milza degli animali era inferiore. È importante notare che non sono stati segnalati effetti collaterali tossici.
I ricercatori dicono che i prossimi passi sono sviluppare versioni più avanzate delle molecole e testarle sugli esseri umani. Gli studi clinici di fase 1 potrebbero iniziare già nel prossimo anno.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Nature.
2021-04-29 19:58:26
Autore: Vitalii Babkin