Die US-Aufsichtsbehörden haben die allererste zelluläre Gentherapie zugelassen, die behauptet, die teuerste Behandlung der Welt zu sein. Dies ist eine Behandlung für Beta-Thalassämie, bei der der Körper defekte rote Blutkörperchen produziert, sodass der Patient eine konstante Bluttransfusion benötigt. Ein einziger Kurs der Zynteglo-Zelltherapie wird 2,8 Millionen US-Dollar kosten, aber es wird helfen, mit der Krankheit ohne Langzeitbehandlung fertig zu werden.
Zynteglo entnimmt einem Patienten Knochenmarkproben und verändert dann einzelne Gene genetisch. Die bearbeiteten Zellen werden dann in den Körper des Patienten zurückgeführt, wo sie beginnen, vollwertige rote Blutkörperchen zu produzieren. Das Verfahren ist nicht einfach, aber die Wirkung hält bis zum Lebensende an, was bei 89 % der Probanden bestätigt wurde.
Eines der Probleme von Zynteglo ist das erhöhte Krebsrisiko aufgrund von Eingriffen in das Genom, aber Studien haben gezeigt, dass der Nutzen der Behandlung das Krankheitsrisiko überwiegt. Die Hauptschwierigkeit der Anwendung liegt im exorbitanten Preis der Methode, aufgrund dessen sich die Versicherungen weigern, damit zu arbeiten. Was Menschen heilt, wird für Unternehmen zum Problem.
Bluebird Bio, der Entwickler des Medikaments, legte einen Preis auf der Grundlage der Kostendeckung für seine eigenen Kosten und die Kosten für die Behandlung von Patienten mit Beta-Thalassämie auf klassische Weise fest. In den Vereinigten Staaten gibt es nicht mehr als 1300-1500 Menschen mit dieser Krankheit, die im Laufe ihres Lebens bis zu 6,4 Millionen Dollar für Bluttransfusionen ausgeben müssen. Bei regelmäßigen Beiträgen über Jahrzehnte ist das für Versicherungsunternehmen kein Problem, aber eine Einmalzahlung von 2,8 Millionen Dollar ist für sie selbst unter der Bedingung Raten nicht akzeptabel. Aus diesem Grund war die Gentherapie in einer Reihe europäischer Länder nicht verfügbar, obwohl die Zynteglo-Therapie selbst dort bereits 2019 zugelassen wurde.
2022-08-21 14:41:57
Autor: Vitalii Babkin