미국 규제 기관은 세계에서 가장 비싼 치료법이라고 주장하는 최초의 세포 유전자 치료법을 승인했습니다. 이것은 체내에서 결함이 있는 적혈구를 생성하여 환자에게 지속적인 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 치료제입니다. Zynteglo 세포 요법의 단일 과정은 280만 달러가 들지만 장기 치료 없이 질병에 대처하는 데 도움이 될 것입니다.
Zynteglo는 환자의 골수 샘플을 채취한 다음 개별 유전자를 유전자 변형하는 방식으로 작동합니다. 편집된 세포는 환자의 몸으로 돌아가 본격적인 적혈구를 생성하기 시작합니다. 절차가 간단하지 않지만 수명이 다할 때까지 효과가 고정되어 89%의 피험자에서 확인되었습니다.
Zynteglo의 문제점 중 하나는 게놈 간섭으로 인한 암 위험 증가이지만 연구에 따르면 치료의 이점이 질병의 위험보다 크다는 것이 밝혀졌습니다. 응용 프로그램의 주요 어려움은 보험 회사가 작업을 거부하기 때문에 방법의 엄청난 가격에 있습니다. 사람들을 치유하는 것이 기업의 문제가 됩니다.
약을 개발한 블루버드바이오는 기존의 베타 지중해빈혈 환자 치료비와 자체 비용에 대한 원가회수를 기준으로 가격을 책정했다. 미국에는 평생 동안 수혈에 최대 640만 달러를 지출해야 하는 이 질병에 걸린 사람이 1300-1500명 미만입니다. 수십 년 동안 정기적으로 납입하면 보험사 입장에서는 문제가 되지 않지만, 280만 달러의 일회성 지급액은 할부 조건에서도 용납할 수 없는 수준이다. 이 때문에 Zynteglo 요법 자체가 2019년에 승인되었지만 여러 유럽 국가에서 유전자 요법을 사용할 수 없었습니다.
2022-08-21 14:41:57
작가: Vitalii Babkin